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"나쁜 콜레스테롤" 형태를 표적으로 삼는 획기적인 약물

Jul 21, 2023Jul 21, 2023

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모나쉬 빅토리아 심장 연구소(Monash Victorian Heart Institute) 및 빅토리아 심장 소장인 스티븐 니콜스(Stephen Nicholls) 교수가 오늘 발표한 신약은 심장 마비와 뇌졸중의 위험을 증가시키는 유전적 형태의 콜레스테롤인 지질단백질(a)에 대한 세계 최초의 획기적인 치료법을 제공합니다. 병원.

Lp(a)로 알려지거나 'LP little a'로 알려진 높은 수준의 지질단백질(a)은 현재 시판 중인 승인된 치료법이 없는 호주인 5명 중 1명에게 영향을 미칩니다.

이 시험에서는 Lp(a)를 표적으로 하기 위해 개발된 최초의 경구용 약물인 Muvalaplin의 성공을 입증했으며, 이를 통해 수준을 최대 65%까지 효과적으로 낮추었습니다. 이는 체내에서 Lp(a)가 형성되는 능력을 방해함으로써 작동합니다.

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유명한 심장 전문의이자 Monash 대학 빅토리아 심장 연구소 및 Monash Health 빅토리아 심장 병원 소장인 Stephen Nicholls 교수는 오늘 암스테르담에서 열린 유럽 심장 학회에서 발표되고 JAMA에 발표된 획기적인 연구 및 실험을 이끌었습니다.

Lp(a)는 LDL 콜레스테롤(때때로 '나쁜 콜레스테롤'이라고도 함)과 유사하지만 끈적거림이 더 많아 동맥 막힘 및 혈전 위험이 증가합니다.

스타틴과 같은 일반적인 LDL 저하 약물은 Lp(a)에 대해 동일한 저하 효과를 갖지 않습니다. 대부분 유전적이기 때문에 Lp(a)는 식이요법, 운동 및 기타 생활 방식 변화를 통해 조절하기 어렵습니다.

Lp(a)는 거의 60년 전에 발견되었지만 수준을 낮추고 심혈관 위험을 줄이는 데 사용할 수 있는 널리 접근 가능한 치료법은 아직 없습니다.

Nicholls 교수는 전 세계 연구 산업이 지난 10년 동안 상승된 Lp(a)를 치료하기 위한 표적 솔루션을 연구해 왔지만 아직 시장에 출시되지 않은 주사 기반 치료법을 투여하는 데는 지금까지의 발전이 어려웠다고 말했습니다.

Nicholls 교수는 “심혈관계 질환의 위험 인자로 알려진 높은 Lp(a)를 치료하는 데 있어 현재 우리 임상의의 키트에는 효과적인 도구가 없습니다.”라고 말했습니다.

“이 약은 여러 면에서 게임체인저입니다. 우리는 파악하기 어려운 형태의 콜레스테롤을 낮출 수 있는 옵션이 있을 뿐만 아니라 이를 경구 정제로 전달할 수 있다는 것은 환자가 더 쉽게 접근할 수 있다는 것을 의미합니다.”

"Lp(a)는 본질적으로 치료법이 없는 침묵의 살인자입니다. 이 약물은 이를 변화시킵니다."

이 시험은 클리블랜드 클리닉(Cleveland Clinic) 및 엘리 릴리(Eli Lilly)와 협력하여 수행되었으며, 이제 이 약물은 더 큰 단계의 임상 시험을 계속할 예정입니다. 또한 다른 혈관 및 판막 질환의 치료에도 사용될 수 있습니다.

참조: Nicholls SJ, Nissen SE, Fleming C, 외. 지질단백질(a) 형성의 경구용 소분자 억제제인 ​​무발라플린: 무작위 임상 시험. 자마. 2023. 도이 : 10.1001/jama.2023.16503

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